Abiogen Pharma, azienda farmaceutica italiana con una consolidata leadership nello sviluppo dei bisfosfonati, ha annunciato una nuova fase nella propria strategia di internazionalizzazione e valorizzazione del neridronato, una delle molecole più rilevanti del portafoglio aziendale, attraverso la partecipazione, in qualità di co-fondatore, alla nascita di Ambros Therapeutics, società biotecnologica statunitense dedicata allo sviluppo clinico avanzato del farmaco per il trattamento della Sindrome Dolorosa Regionale Complessa di tipo 1 (CRPS-1), una patologia rara e debilitante, nota come Algodistrofia.
Ambros Therapeutics nasce con un finanziamento di 125 milioni di dollari (Series A funding) oversubscribed, a conferma del forte interesse degli investitori istituzionali, co-guidato da RA Capital Management e dalla piattaforma Enavate Sciences di Patient Square Capital, con la partecipazione di investitori specializzati nel settore life sciences e di Abiogen Pharma.
Il primo finanziamento istituzionale del progetto (Series A round) è destinato allo sviluppo clinico avanzato del farmaco. Le risorse raccolte sosterranno lo studio clinico pivotal di Fase 3 per la CRPS-1 (CRPS-RISE), oltre alle attività regolatorie e pre-commerciali necessarie per l’accesso al mercato statunitense.
Abiogen Pharma, nell’ambito di una collaborazione strategica, ha concesso ad Ambros i diritti esclusivi sul neridronato per il Nord America, insieme all’opzione di espansione in ulteriori mercati mondiali, e manterrà un ruolo attivo nel programma di sviluppo.
Il neridronato, scoperto e sviluppato da Abiogen Pharma, è approvato in Italia per il trattamento della CRPS sulla base dei risultati di due studi clinici di Fase 3. A oggi è stato utilizzato in oltre 600.000 pazienti, confermando un profilo di sicurezza consolidato e benefici clinici duraturi, in particolare sul controllo del dolore.
Alla luce di questa evidenza clinica e dell’esperienza di utilizzo reale, la Food and Drug Administration (FDA) ha riconosciuto al neridronato le designazioni di Breakthrough Therapy, Fast Track e Orphan Drug per il trattamento della CRPS, accelerando il percorso di sviluppo negli Stati Uniti per una patologia rara, grave e ancora priva di terapie approvate. La CRPS-1, il sottotipo su cui si focalizza Ambros, è una patologia rara con una stima di 65.000 nuovi casi all’anno negli Stati Uniti.
«La nascita di Ambros Therapeutics rappresenta un passaggio strategico fondamentale nel percorso di crescita e internazionalizzazione di Abiogen Pharma», ha dichiarato Massimo Di Martino, Presidente di Abiogen Pharma S.p.A. «Il neridronato è il risultato di un lungo investimento scientifico e clinico e di una consolidata esperienza di utilizzo in Italia. Con Ambros intendiamo valorizzare questo asset in un contesto regolatorio e di mercato altamente competitivo come quello statunitense, con l’obiettivo di rendere disponibile una terapia innovativa a pazienti affetti da una patologia rara e ad elevato bisogno clinico insoddisfatto».
Ambros Therapeutics ha sede a Irvine, in California, ed è guidata da Jay Hagan nel ruolo di Chief Executive Officer, affiancato da un team con consolidata esperienza nello sviluppo clinico in fase avanzata. Il Consiglio di amministrazione include rappresentanti degli investitori e di Abiogen Pharma.
«Ambros debutta con un team dirigenziale di grande esperienza e puntando su una terapia utilizzata da oltre dieci anni in Italia per il trattamento della CRPS», ha dichiarato Jay Hagan, Chief Executive Officer di Ambros Therapeutics. «In assenza di farmaci approvati per la CRPS-1 al di fuori dell’Italia, siamo entusiasti di collaborare con Abiogen Pharma per accompagnare il neridronato allo sviluppo registrativo di Fase 3 e rendere disponibile questa terapia a pazienti con un bisogno clinico urgente».
Oltre a Jay Hagan, il team dirigenziale di Ambros comprende Gail Cawkwell, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer; Michael Cruse, Chief Operating Officer; Kunal Kishnani, Senior Vice President Corporate Development; Jennifer Lam, Senior Vice President Finance and Administration.
Il Consiglio di amministrazione è presieduto dal veterano del settore Keith Katkin e include il Co-Founder Vivek Ramaswamy; Matthew Hammond, Ph.D., di RA Capital Management; Trit Garg, M.D., di Patient Square Capital; Prisca Di Martino di Abiogen Pharma e Jay Hagan, Chief Executive Officer.
Informazioni sul neridronato
Il neridronato è un nuovo bisfosfonato scoperto, sviluppato e commercializzato da Abiogen Pharma S.p.A. È approvato e commercializzato in Italia per il trattamento della Sindrome Dolorosa Regionale Complessa (CRPS); gli studi clinici hanno dimostrato una riduzione duratura del dolore insieme a miglioramenti in altri sintomi correlati alla CRPS. Oltre alla CRPS, il neridronato è approvato in Italia per ulteriori indicazioni, tra cui l’osteogenesi imperfetta e la malattia di Paget. Il suo profilo di sicurezza ben consolidato e i benefici terapeutici lo rendono un potenziale trattamento promettente per i pazienti con CRPS-1 in tutto il mondo. Riconoscendone il potenziale, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso al neridronato le designazioni di Terapia Innovativa, Percorso Accelerato e Farmaco Orfano (Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug).
Informazioni sulla Sindrome Dolorosa Regionale Complessa di Tipo 1 (CRPS-1)
La Sindrome Dolorosa Regionale Complessa di Tipo 1 (CRPS-1; nota in precedenza come Distrofia Simpatica Riflessa e anche Algodistrofia) è una condizione rara e debilitante che segue una lesione o un trauma osseo. Attualmente negli USA non sono disponibili farmaci approvati dalla FDA per trattare questa popolazione di pazienti con elevati bisogni insoddisfatti. La condizione è caratterizzata da un dolore intenso che può essere continuo nell’arto colpito – tipicamente nelle estremità come braccio, gamba, mano o piede. I pazienti con CRPS-1 sperimentano una condizione in evoluzione che inizia con una fase “calda” della durata di circa sei-dodici mesi dopo una lesione iniziale, in cui l’infiammazione rende l’arto colpito rosso, gonfio, caldo e dolente, fino a una fase cronica “fredda”, in cui l’arto colpito cambia aspetto ma affronta ancora un dolore continuo e debilitante.
Informazioni su Ambros Therapeutics
Ambros Therapeutics, con sede a Irvine, California, è un’azienda biotecnologica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di farmaci innovativi e trasformativi per patologie con elevati bisogni medici insoddisfatti. Il programma sperimentale principale di Ambros mira alla Sindrome Dolorosa Regionale Complessa di tipo 1 (CRPS-1). Lo studio clinico pivotal di Fase 3 (CRPS-RISE) è sulla buona strada per avviare il reclutamento nel primo trimestre del 2026 e rappresenta un potenziale approccio innovativo per il trattamento di una patologia per cui non esistono farmaci approvati dalla FDA.
Informazioni su Abiogen Pharma S.p.A.
Abiogen Pharma ha sede a Pisa. Dal 1997, la sua attività si estende su diverse aree integrate: ricerca e sviluppo, produzione di farmaci con marchio proprio o per conto terzi e commercializzazione di farmaci propri e su licenza. Le sue aree terapeutiche di riferimento includono il metabolismo osseo, il trattamento del dolore, nonché i disturbi respiratori, metabolici (diabete) e dermatologici. Nel 2022, Abiogen Pharma ha avviato il processo di internazionalizzazione che oggi copre Germania e Svizzera. Con ricavi di oltre 168 milioni di euro (2024) e 460 dipendenti (2024), si colloca tra le 15 maggiori aziende farmaceutiche italiane.
